Ingegnerizzazione del virus adeno-associato per la terapia genica clinica

L’articolo introduce i risultati dell’uso di Adeno Virus Associati (AAV) come vettori per numerose terapie, pratica sperimentale che ha dato sicuri e efficaci risultati.

La terapia genica basato sull’impiego di Adeno Virus Associati deve superare ostacoli ancora presenti, infatti le caratteristiche che contribuiscono al successo delle infezioni virali naturali, devono essere distinte da quelle di cui ha bisogno l’applicazione della terapia medica. Ma questa terapia anche se ha molte criticità, ha anche molti risultati positivi.

L’ingegneria dei vettori è in grado oggi di selezionare le qualità dei vettori secondo le esigenze specifiche.

Le conoscenze oggi sviluppate sulla biologia e sulla struttura di analisi degli Adeno Virus Associati ha portato ad una progettazione razionale di varianti in grado di ridurre il degrado del proteasoma, anche  una diminuzione delle neutralizzazioni causata da  anticorpi  Anti Adeno Virus associati e maggiore tropismo per certi tipi di cellule.

La ricerca ha portato allo sviluppo di nuovi  Adeno Virus Associati con migliorate qualità di legame con i recettori e varianti, capaci di resistere agli anticorpi anti-Adeno Virus Associati, in alcuni casi mirati, e tropismo in vitro e in vivo. I recenti progressi soprattutto tramite la progettazione e lo sviluppo diretto sono e nel playload genetico nuovo, promettono grandi successi per la terapia genetica di Adeno Virus Associata.


Melissa A. Kotterman 1 and David V. Schaffer

Engineering adeno-associated viruses for clinical gene therapy

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