Terapia sostitutiva con con concentrato di Fattore XI nella carenza del Fattore XI nella pratica clinica routinaria: risultati dello studio su HEMOLEVEN prospettico di sorveglianza postmarketing della durata di 3 anni

L’articolo inquadra il deficit di  Fattore XI, ricordandoci che si tratta di un raro disordine della coagulazione presente in un individuo su un milione. Anche se raro è, secondo la Federazione Mondiale per l’Emofilia, il secondo più comune fra i disordini, rari, di coagulazione.

Per molto tempo l’unica cura è stata il plasma fresco congelato. Questo studio valuta la sicurezza, l’uso e l’efficacia dell’Hemoleven nelle pratiche cliniche comuni. Hemoleven è un plasma derivato umano di Fattore XI usato in Francia dal 1992, anche se ad oggi ci sono pochi dati, riguardanti questo uso da parte di medici. La terapia sostitutiva deve essere considerata in situazioni di alto rischio, soprattutto quando i livelli di  Fattore XI sono al di sotto di 20 U/dL.

L’uso di Hemoleven è stato valutato in pazienti affetti da deficienza di fattore XI afferenti a 13 centri Francesi nell’arco di 3 anni. Gli autori riportano le caratteristiche cliniche e l’outcome dei pazienti  (44 pazienti di cui 30 femmine e 14 maschi con una età media di 37 anni, dagli 8 mesi ai 91 anni) che hanno ricevuto un totale di 67 trattamenti ().

Hemoleven è risultato efficace per la prevenzione delle emorragie nella carenza  di Fattore XI. Deve comunque essere considerato il possibile rischio trombotico e particolare attenzione va posta nell’adattare il dosaggio ai pazienti con alto rischio di trombosi.

In conclusione, sono confermate le ipotesi iniziali per quanto riguarda l’efficacia dell’Hemoleven ma  la disomogeneità nel suo uso e la necessità di un attento monitoraggio, limitano ovviamente la significatività di questo studio osservazionale, come evidenziato anche dagli Autori stessi.


 

BAUDUER et al.

Factor XI replacement for inherited factor XI deficiency in routine clinical practice: results of the HEMOLEVEN prospective 3-year postmarketing study

Haemophilia (2015), 21, 481–489

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