Nuovi paradigmi della profilassi con più fattori della coagulazione longacting

L’articolo ci informa sull’introduzione di terapie con nuovi farmaci a rilascio prolungato.

L’autore traccia la storia della cura dell’Emofilia, sottolineando come i miglioramenti giungono negli anni ’60, grazie alla produzione di fattori sostitutivi liofiizzati, allo sviluppo di programmi di cura  domiciliare e con l’introduzione di concentrati plasmaderivati e ricombinanti. Ci ricorda che quando la profilassi è avviata presto e somministrata con regolarità di tempo e quantità, si ha una soddisfacente e stabile controllo della patologia.

Eppure rimangono delle criticità dovute, soprattutto, alla relativa emivita del fattore VIII e IX, e al bisogno di un accesso venoso frequente. Novità positive, ci dice l’autore, arrivano con i nuovi fermaci a rilascio prolungato, nati negli ultimi 5 anni.

Questi farmaci avranno probabilmente  profonde implicazioni nella profilassi. Ci saranno grandi cambiamenti con la messa a punto di terapie con farmaci ad azione più lunga.

Si spera che questi miglioramenti portino i pazienti ad una maggiore accettazione della terapia e ad un miglioramento della qualità della vita,

Per esempio, con un rilascio prolungato i tempi di infusione saranno dilatati e quindi la conciliazione fra cura e vita quotidiana sarà più agevole.

L’articolo descrive i vari vantaggi per i malati di emofilia B e quali miglioramenti possono derivare da una gestione delle infusioni meno frequente, merito del rilascio prolungato. Per esempio quando in particolare periodi dell’anno è necessario essere più presenti fisicamente, o anche quando si viaggia è possibile utilizzare questo tipo di farmaco.  Nella profilassi a regime, mostrano la loro efficacia, per esempio nella conciliazione vita lavorativa/scolastica e familiare, questi farmaci permettono infusioni anche una volta a settimana, migliorando la possibilità di organizzazione di tutta la famiglia.


 

M.Carcao

Changing paradigm of prophylaxis with longer acting factor concentrates

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