Progressi nel trattamento dei disordini congeniti della coagulazione

L’articolo presenta una esaustiva rassegna dei progressi nella produzione di concentrati per il trattamento dei disordini congeniti della coagulazione. Anche se leggermente datato (l’accettazione per la pubblicazione risale al 3 marzo 2013), tuttavia esso ha il merito di dettagliare realtà e prospettive nella produzione di concentrati ancora in corso di sperimentazione clinica.

Ovviamente gran parte dell’articolo riporta le importanti novità terapeutiche nel settore dell’emofilia A e B, ma anche i disordini più rari sono oggetto di trattazione per quanto riguarda gli studi con nuovi prodotti terapeutici. In particolare, vanno ricordati gli studi con gli anticorpi monoclonali anti-TFPI somministrati sottocute nell’emofilia, gli studi clinici che hanno riportato l’efficacia e la sicurezza del primo concentrato ricombinante di FXIII per il trattamento dei pazienti con difetto di subunità A del fattore XIII e le sperimentazioni in corso con un concentrato plasmaderivato di FX, difetto che viene in genere trattato con concentrati di complesso protrombinico, contenenti quindi anche altri fattori della coagulazione. Inoltre, anche i pazienti con malattia di von Willebrand potranno in un prossimo futuro utilizzare un prodotto ricombinante di solo fattore von Willebrand.

Da non dimenticare anche i fallimenti di nuove molecole, come alcuni concentrati di FVII ricombinanti long-acting la cui sperimentazione è stata sospesa per la comparsa di anticorpi anti-FVII.


 

Advances in the treatment of inherited coagulation Disorders

M. A. ESCOBA

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