La protrombina umana ricombinante(MEDI8111)previene le emorragie nel topo con emofilia A e B

Il trattamento dell’emofilia A e B con FVIII e FIX è frequentemente complicato dalla comparsa di anticorpi inibitori che rendono inefficace il trattamento stesso. Le emorragie nei pazienti con inibitori vengono trattate con agenti bypassanti tra cui il FEIBA, che ha come componente principale il FII. Lo studio si propone l’obiettivo di valutare l’efficacia emostatica del FII in topi emofilici A e B. Andando a valutare la perdita ematica e il bleeding time gli autori hanno osservato una riduzione della perdita ematica e del bleeding time nei topi emofilici trattati con MEDI8111 dose dipendente. Questi risultati suggeriscono che il FII ricombinante potrebbe essere utile per prevenire i sanguinamenti nei pazienti con emofilia A e B


 

 

Haemophilia (2015), 1–9

Recombinant human prothrombin (MEDI8111) prevents bleeding in haemophilia A and B mice

M. HANSSON

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Sviluppo della terapia genica per i disordini emorragici: un update

Questa interessante revisione fa il punto sullo stato di avanzamento della ricerca nell’ambito della terapia genica per le malattie ematologiche tra cui anche l’emofilia
. Per quanto riguarda la terapia genica nell’emofilia, Amit Nathwani et al. hanno dimostrato che l’iniezione intravenosa di particelle di rAAV8 ha portato ad una produzione epatica di FIX nel modello animale. Lo studio clinico successivo su 10 pazienti ha dimostrato non solo che il FIX veniva prodotto dal fegato ma anche che 7 su 10 pazienti non hanno avuto necessità di ulteriori trattamenti. Ulteirori progressi sono stati fatti anche per la terapia genica dell’emofilia A.

22 dicembre 2015

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Dall’analisi multivariata effettuata è risultato che esiste un’associazione tra presenza di inibitore e carente attivazione di IDO 1 mediata da TLR9.

21 dicembre 2015

Progressi nel trattamento dei disordini congeniti della coagulazione

Lo stato attuale dei prodotti terapeutici innovativi per il trattamento dei disordini congeniti della coagulazione: progressi tecnologici non solo per la terapia dell’emofilia